自1997年成立以来, 澳门正规博彩十大排行平台运用澳门正规博彩十大排行平台的科学专业知识来了解遗传疾病的潜在原因，以创造变革性的药物, 使用多种治疗方式. 澳门正规博彩十大排行平台批准的药物治疗软骨发育不全, 严重血友病A和几种罕见的遗传性和溶酶体贮积病. 澳门正规博彩十大排行平台还在推进一个行业领先的研究药物管道，这些药物处于临床和临床前开发的各个阶段.
2024年8月29日
2024年8月21日
2024年8月19日
2024年8月5日
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上周，澳门正规博彩十大排行平台的员工一起为澳门正规博彩十大排行平台社区的学生组装了180个返校背包. 澳门正规博彩十大排行平台为幼儿园到12年级的学生组装书包, 把学年的必需品装进书包. 本次活动由生命科学关爱湾区赞助, 一个在生命科学行业内致力于消除贫困和不平等的组织.
TPP1:一种告诉细胞如何制造三肽基肽酶1 (TPP1)的基因. TPP1基因的改变会导致CLN2疾病，并与体内细胞中废物的积累有关, 哪些会导致损害. 对于大脑中的细胞来说尤其如此——这可能导致严重的癫痫发作, 丧失走路和说话的能力, 还有其他严重症状.